Shaoqin "Sarah" Gong, UW-Madison

Shaoqin "Sarah" Gong, UW-Madison ศาสตราจารย์ด้านจักษุวิทยาและทัศนศาสตร์และวิศวกรรมชีวการแพทย์ของ UW-Madison และนักวิจัยจาก Wisconsin Institute for Discovery กล่าวว่า "ยังไม่มีวิธีรักษาสำหรับโรคทางสมองร้ายแรงหลายชนิด "กลยุทธ์การส่งมอบที่มุ่งเป้าไปที่สมองที่เป็นนวัตกรรมใหม่อาจเปลี่ยนแปลงได้โดยการเปิดใช้งานตัวแก้ไขจีโนม CRISPR ที่ไม่รุกล้ำ ปลอดภัย และมีประสิทธิภาพ ซึ่งอาจนำไปสู่การแก้ไขจีโนมสำหรับโรคเหล่านี้"CRISPR เป็นชุดเครื่องมือระดับโมเลกุลสำหรับการแก้ไขยีน (เช่น เพื่อแก้ไขการกลายพันธุ์ที่อาจก่อให้เกิดโรค) แต่ชุดเครื่องมือนี้จะมีประโยชน์ก็ต่อเมื่อสามารถผ่านด่านรักษาความปลอดภัยไปยังไซต์งานได้ สิ่งกีดขวางระหว่างเลือดและสมองเป็นเยื่อที่ควบคุมการเข้าถึงสมองอย่างเลือกสรร คัดกรองสารพิษและเชื้อโรคที่อาจมีอยู่ในกระแสเลือด น่าเสียดายที่สิ่งกีดขวางขัดขวางการรักษาที่เป็นประโยชน์บางอย่าง เช่น วัคซีนบางชนิดและแพ็คเกจการ บำบัด ด้วยยีน ไม่ให้ไปถึงเป้าหมายเพราะรวมเข้ากับผู้รุกรานที่ไม่เป็นมิตร