เมื่อเปรียบเทียบกับกลยุทธ์ยีนบำบัด

เมื่อเปรียบเทียบกับกลยุทธ์ยีนบำบัดที่ทดสอบก่อนหน้านี้สำหรับ X-SCID ซึ่งใช้พาหะนำโรคและสูตรเคมีบำบัดอื่น ๆ แนวทางปัจจุบันดูปลอดภัยและมีประสิทธิภาพมากกว่า ในการศึกษาก่อนหน้านี้ การบำบัด ด้วยยีนได้ฟื้นฟูการทำงานของทีเซลล์แต่ไม่ได้ฟื้นฟูการทำงานของเซลล์ภูมิคุ้มกันหลักอื่นๆ ได้อย่างเต็มที่ รวมถึงเซลล์บีและเซลล์ NK ในการศึกษาปัจจุบัน ผู้เข้าร่วมไม่เพียงแต่พัฒนาเซลล์ NK และเซลล์ B เท่านั้น แต่ทารกสี่คนยังสามารถหยุดการรักษาด้วยอิมมูโนโกลบูลินทางหลอดเลือดดำ ซึ่งเป็นการฉีดแอนติบอดีเพื่อเพิ่มภูมิคุ้มกัน แอนติบอดีสามในสี่ตัวพัฒนาการตอบสนองของแอนติบอดีต่อการฉีดวัคซีนในวัยเด็ก ซึ่งเป็นข้อบ่งชี้ถึงการทำงานของบีเซลล์ที่แข็งแกร่งยิ่งไปกว่านั้น ผู้เข้าร่วมบางคนในการศึกษาเกี่ยวกับการบำบัดด้วยยีนระยะแรกบางกลุ่มได้พัฒนามะเร็งเม็ดเลือดขาวในภายหลัง ซึ่งนักวิทยาศาสตร์สงสัยว่าเป็นเพราะยีนกระตุ้นเวกเตอร์ที่ควบคุมการเติบโตของเซลล์ เวกเตอร์ lentiviral ที่ใช้ในการศึกษาที่รายงานในวันนี้ได้รับการออกแบบมาเพื่อหลีกเลี่ยงผลลัพธ์นี้